अमेरिका में पहला सीआरआईएसपीआर जीन-संपादन उपचार स्वीकृत

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अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने शुक्रवार को सिकल सेल रोग के रोगियों में उपयोग के लिए देश के पहले जीन-संपादन उपचार, कास्गेवी को मंजूरी दे दी।

इसकी अनुमति दें यह मानव डीएनए को संपादित करने के लिए सीआरआईएसपीआर तकनीक की खोज के लगभग एक दशक बाद आया है, जो एक महत्वपूर्ण वैज्ञानिक प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है। फिर भी संभावित बाधाओं को देखते हुए उन हजारों लोगों तक पहुंचना, जो उपचार से लाभान्वित हो सकते हैं, प्रबंधन करना चुनौतीपूर्ण हो सकता है – लागत सहित, प्रति मरीज 2.2 मिलियन डॉलर।

कैसगेवी द्वारा सह-विकसित वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और सीआरआईएसपीआर चिकित्सीय, बीमारी के इलाज के लिए किसी व्यक्ति के जीन को संपादित करने के लिए नोबेल पुरस्कार विजेता तकनीक सीआरआईएसपीआर का उपयोग करता है। उपचार को पिछले महीने यूके नियामकों द्वारा अनुमोदित किया गया था।

सिकल सेल, एक वंशानुगत रक्त विकार, लाल रक्त कोशिकाओं को अर्धचंद्राकार बनाता है जो रक्त वाहिकाओं में फंस जाता है, रक्त प्रवाह को प्रतिबंधित करता है और दर्द संकट के रूप में जाना जाता है। अनुमान है कि लगभग 100,000 अमेरिकियों को यह बीमारी है।

25 अक्टूबर, 2023 को रोग नियंत्रण और रोकथाम केंद्र द्वारा प्रदान की गई यह माइक्रोस्कोप तस्वीर 1972 में सिकल सेल रोग से पीड़ित एक रोगी की अर्धचंद्राकार लाल रक्त कोशिकाओं को दिखाती है। ब्रिटेन के दवा नियामक ने सिकल सेल रोग के लिए दुनिया के पहले जीन थेरेपी उपचार को अधिकृत किया है। , एक ऐसा कदम जो ब्रिटेन में इस गंभीर बीमारी से पीड़ित हजारों लोगों को राहत प्रदान कर सकता है

डॉ। एफ। गिल्बर्ट/सीडीसी एपी, फ़ाइल के माध्यम से

कास्गेवी किसी व्यक्ति के डीएनए को संशोधित करने के लिए सीआरआईएसपीआर का उपयोग करता है जो भ्रूण के हीमोग्लोबिन को चालू करता है, एक प्रोटीन जो आमतौर पर जन्म के तुरंत बाद बंद हो जाता है, जिससे लाल रक्त कोशिकाओं को उनके स्वस्थ पूर्ण चंद्रमा का आकार बनाने में मदद मिलती है। नैदानिक ​​​​परीक्षणों में, केसगैवी ने अधिकांश रोगियों में दर्द संकट से राहत दी।

FDA ने 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए उपचार को मंजूरी दे दी है।

“सिकल सेल रोग एक दुर्लभ, दुर्बल करने वाला और जीवन-घातक रक्त विकार है जिसकी एक महत्वपूर्ण आवश्यकता पूरी नहीं हुई है, और हम इस क्षेत्र को आगे बढ़ाने के लिए उत्साहित हैं, खासकर उन व्यक्तियों के लिए जिनका जीवन इस बीमारी से गंभीर रूप से बाधित हो गया है,” डॉ. ने कहा। निकोल वर्डेन ने कहा। एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के भीतर चिकित्सीय उत्पादों के कार्यालय ने एक बयान में कहा।

वर्डेन ने कहा, “जीन थेरेपी अधिक लक्षित और प्रभावी उपचार प्रदान करने का वादा करती है, विशेष रूप से दुर्लभ बीमारियों वाले व्यक्तियों के लिए जहां वर्तमान उपचार विकल्प सीमित हैं।”

जबकि उपचार केवल एक बार ही किया जाता है, पूरी प्रक्रिया में महीनों लग जाते हैं। वर्टेक्स की प्रयोगशाला में भेजे जाने से पहले रक्त स्टेम कोशिकाओं को निकाला और अलग किया जाता है, जहां उन्हें आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जाता है। एक बार तैयार होने के बाद, मरीज़ों को पुरानी कोशिकाओं को हटाने और नई कोशिकाओं के लिए जगह बनाने के लिए कुछ दिनों के लिए कीमोथेरेपी दी जाती है। नई कोशिकाओं को इंजेक्ट करने के बाद, प्राप्तकर्ता ठीक होने के लिए अस्पताल में कई सप्ताह बिताते हैं।

वर्टेक्स दवा लॉन्च करने का नेतृत्व करेगा और अनुमान है कि सिकल सेल के गंभीर मामलों वाले लगभग 16,000 लोग पात्र होंगे।

यहां तक ​​​​कि उन लोगों में से जो सबसे अधिक लाभान्वित हो सकते हैं, विश्लेषकों को चिंता है कि कुछ लोग ऐसे उपचार के लिए चिल्लाएंगे जिसे पूरा करने में महीनों लगते हैं, बांझपन का खतरा होता है और लागत निषेधात्मक हो सकती है। वर्टेक्स ने शुक्रवार को एक नियामक फाइलिंग में कहा कि वह इलाज के लिए प्रति मरीज 2.2 मिलियन डॉलर का शुल्क लेगा।

और, क्योंकि यह प्रक्रिया इतनी जटिल है, यह अकादमिक चिकित्सा केंद्रों जैसी कुछ स्वास्थ्य सुविधाओं तक ही सीमित रहेगी। वर्टेक्स ने एक विज्ञप्ति में कहा कि नौ स्वास्थ्य देखभाल सुविधाएं कास्गेवी का संचालन शुरू करने के लिए तैयार हैं, आने वाले हफ्तों में और सुविधाएं जोड़ी जाएंगी।

ब्लूबर्ड्स लाइफजेनिया

एफडीए ने शुक्रवार को एक अलग जीन थेरेपी को भी मंजूरी दे दी ब्लूबर्ड बायो, जिसे लाइफजेनिया कहा जाता है, केसगेवी से अलग तरह से काम करता है लेकिन इसे समान रूप से प्रशासित किया जाता है और इसका उद्देश्य दर्द संकट से राहत देना भी है। उस थेरेपी को इसी तरह 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के लोगों में सिकल सेल रोग के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया था।

एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक डॉ. पीटर मार्क्स ने शुक्रवार को पत्रकारों से बातचीत के दौरान अनुमान लगाया कि लगभग 20,000 मरीज़ शुक्रवार को स्वीकृत दो उपचारों के लिए पात्र होंगे।

लेकिन एफडीए ने ब्लूबर्ड बायो के लाइफजेनिया के लिए एक ब्लैक-बॉक्स चेतावनी – सबसे मजबूत सुरक्षा चेतावनी लेबल – शामिल किया है, जिसमें कहा गया है कि दुर्लभ मामलों में थेरेपी कुछ रक्त कैंसर का कारण बन सकती है।

एफडीए ने लिफजेनिया प्राप्त करने वाले दो रोगियों के बाद चेतावनी जोड़ी क्लिनिकल परीक्षण वर्दुन ने शुक्रवार को संवाददाताओं से कहा कि मौत एक प्रकार के ल्यूकेमिया से हुई है।

एजेंसी ने कहा कि यह अभी भी स्पष्ट नहीं है कि क्या लिफजेनिया स्वयं या उपचार प्रक्रिया का कोई अन्य हिस्सा, जैसे कीमोथेरेपी, कैंसर का कारण बनता है।

लेकिन मार्क्स ने कहा कि एफडीए चाहता है कि मरीजों को इलाज की पूरी प्रक्रिया के दौरान सभी संभावित दुष्प्रभावों के बारे में पता रहे: “यह दी गई थेरेपी की समग्रता के बारे में है,” उन्होंने संवाददाताओं से कहा।

वर्टेक्स ने अपने नैदानिक ​​​​परीक्षणों में रक्त कैंसर के समान मामलों को नहीं देखा, यही कारण है कि इसके लेबल पर ब्लैक-बॉक्स चेतावनी नहीं मिली, वर्डेन ने नोट किया।

ब्लूबर्ड बायो और वर्टेक्स दोनों उन रोगियों का अनुसरण करेंगे जो अनुमोदन के बाद के अध्ययन के हिस्से के रूप में 15 वर्षों तक उपचार प्राप्त करेंगे। एफडीए ने कंपनियों को उन कैंसर कोशिकाओं की उपस्थिति की विशेष रूप से निगरानी करने के लिए प्रोत्साहित किया है जो घातक हैं या शरीर के अन्य भागों में फैल गई हैं।

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